IT之家 11 月 4 日消息，一項旨在評估將基因編輯豬腎移植入人體是否真能挽救生命的臨床試驗已正式啟動。

基因編輯豬腎研發(fā)企業(yè) United Therapeutics 公司當(dāng)?shù)貢r間周一宣布，該研究的首例移植手術(shù)已由紐約大學(xué)朗格尼健康中心（NYU Langone Health）成功實施，標(biāo)志著這一手術(shù)的規(guī)?；R床試驗正式啟動。

據(jù)美國媒體報道，這是繼此前多項“同情用藥”（compassionate use）個案移植手術(shù)后，首項由美國食品和藥物管理局 (FDA) 批準(zhǔn)的人體移植基因編輯豬腎規(guī)?；R床試驗，旨在系統(tǒng)評估基因編輯豬腎用于終末期腎病患者的安全性和有效性。

據(jù)IT之家了解，另一家美國公司 eGenesis 也計劃在未來幾個月內(nèi)開展自己的豬腎臨床試驗。這兩項研究是全球已知首批正式開展的異種移植臨床試驗。

出于對受試者隱私的保護，研究人員并未透露紐約大學(xué)此次手術(shù)的具體實施時間及其他患者詳細信息。

領(lǐng)導(dǎo)該移植團隊的紐約大學(xué)羅伯特?蒙哥馬利（Robert Montgomery）博士向美聯(lián)社表示，醫(yī)院已列出其他有意參與這項小型試驗的患者名單。該試驗初期將納入六名受試者；若進展順利，隨著更多移植中心的加入，試驗規(guī)模有望擴大至 50 人。

美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）在審慎評估一系列“同情用藥”實驗后，批準(zhǔn)了此次嚴(yán)格監(jiān)管下的臨床研究。此前的“同情用藥”嘗試結(jié)果喜憂參半：最早的兩例基因編輯豬腎移植均未能長期存活。

隨后，醫(yī)生開始選擇病情相對穩(wěn)定但急需腎源的患者進行試驗。在紐約大學(xué)，一位來自阿拉巴馬州的女性患者體內(nèi)移植的豬腎維持功能達 130 天，之后她不得不重新接受透析治療。目前的最長存活紀(jì)錄為 271 天，由一名在麻省總醫(yī)院（Massachusetts General Hospital）接受移植的新罕布什爾州男性患者創(chuàng)造；上個月，因豬腎功能開始衰退，該器官被移除，他也重新開始了透析。目前已知仍攜帶有豬腎存活的患者還包括另一位麻省總醫(yī)院受試者以及一名中國女性患者。

“隨著醫(yī)生從每位患者的經(jīng)歷中不斷積累經(jīng)驗，這項技術(shù)正朝著正確的方向發(fā)展，”蒙哥馬利博士表示。他同時指出，患者在移植失敗后能夠重新接受透析，也為臨床試驗提供了重要的安全緩沖。

目前，美國器官移植等候名單上有超過 10 萬人，其中絕大多數(shù)亟需腎臟移植，每年有數(shù)千人因等不到供體而死亡。作為一種潛在的替代方案，科學(xué)家正通過基因編輯技術(shù)改造豬的器官，使其更接近人類器官的特征，從而降低人體免疫系統(tǒng)對異種器官的排斥反應(yīng)。

United Therapeutics 公司此次臨床試驗所使用的豬腎經(jīng)過 10 處基因編輯：一方面“敲除”了會引發(fā)早期排斥反應(yīng)和器官過度生長的豬源基因，另一方面引入了若干人類基因，以提升器官與人體的兼容性。